近日，恒瑞医药的環磷酰胺膠囊注冊申請獲國家藥品監督管理局受理，被國家藥品監督管理局藥品審評中心作為符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格納入擬優先審評品種公示名單。截至目前，國內暫無環磷酰胺膠囊上市。

環磷酰胺膠囊擬定適應症（或功能主治）為：惡性淋巴瘤(Ann Arbor分期 III期和IV期)，霍奇金淋巴瘤，淋巴細胞性淋巴瘤(結節性或彌漫性)，混合細胞型淋巴瘤，組織細胞性淋巴瘤，伯基特淋巴瘤；多發性骨髓瘤；白血病：慢性淋巴細胞性白血病，慢性粒細胞性白血病(急性原始細胞危象通常無效)，急性髓性和單核細胞性白血病，急性淋巴細胞性(幹細胞)白血病(緩解期間給予環磷酰胺可有效延長緩解期)；蕈樣真菌病(晚期)；成神經細胞瘤(彌散性疾病)；卵巢腺癌；視網膜母細胞瘤；乳腺癌。

在我國，兒童成神經細胞瘤及兒童白血病等兒童癌症的患者數量呈逐漸上漲趨勢，環磷酰胺口服製劑在上述兒童癌症的治療上具有明確的臨床價值，而且25mg（小規格）的環磷酰胺口服製劑因符合兒童的生理特征和用法用量特點，在上述兒童疾病的治療中更為適用，具有更為明顯的臨床價值。

環磷酰胺涉及腫瘤細胞DNA的交聯作用，主要通過混合功能微粒體氧化酶係統在肝髒中生物轉化為活性烷基化代謝產物。這些代謝產物可幹擾敏感的快速增殖的惡性細胞的生長。

經查詢，目前境內還沒有25mg（小規格）的環磷酰胺口服製劑上市，可以認為25mg（小規格）的環磷酰胺口服製劑是符合兒童生理特征的兒童用藥新規格，屬於市場短缺且應鼓勵研發申報的兒童用藥品。根據國家衛生健康委員會等部門公布的《鼓勵研發申報兒童藥品清單》等文件，對於明確為市場短缺且鼓勵研發申報的兒童用藥品實行優先審評審批。