近日，恒瑞医药子公司成都盛迪醫藥有限公司收到國家藥品監督管理局核準簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》，批準1類新藥HRS-9057片開展用於常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）的臨床試驗。目前，國內尚無同類產品獲批上市。

常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）是一種常見的遺傳性腎病，發病率約千分之一^[1]，全球患者約有1250萬，中國患者約150萬。ADPKD的主要遺傳致病基因是PKD1和PKD2，分別編碼多囊蛋白PC1和PC2。PKD1/PKD2 基因突變導致PC1/PC2蛋白表達減少或功能喪失，造成細胞生長和液體分泌相關信號通路異常，涉及鈣離子、細胞內第二信使環腺苷酸（cAMP）等信號分子，腎集合管細胞過度增殖並持續分泌囊液，導致雙側腎髒囊泡形成和腎髒體積增大，並發腎區疼痛、蛋白尿、高血壓等腎髒表現，以及全身其他器官的囊腫性和非囊腫性改變，如肝囊腫、顱內動脈瘤等^[1-2]。隨著患者年齡增長，腎髒總體積不斷增長，而腎功能不斷下降，約50%的患者在60歲時會進展至終末期腎病，需要腎髒替代治療，是終末期腎病的第4位病因^[2]。

HRS-9057片可抑製常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）患者腎髒細胞過度增殖和囊泡形成。目前國內尚無同類產品獲批上市，臨床治療多以對症支持治療為主。本品有望改善常染色體顯性多囊腎病患者的疾病狀態和臨床症狀，為患者帶來新的治療選擇。

參考文獻：

[1] Bergmann C, Guay-Woodford LM, Harris PC, et al. Polycystic kidney disease[J]. Nat Rev Dis Primers, 2018, 4(1): 50.

[2] Cornec-Le Gall E, Alam A, Perrone RD. Autosomal dominant polycystic kidney disease[J]. Lancet, 2019, 393(10174): 919 -935.