2023版《CSCO腫瘤治療所致血小板減少症（CTIT）診療指南》已更新發布。該指南由國內多個癌種領域權威專家共同參與撰寫，對腫瘤治療相關血小板減少症的臨床管理具有重要指導價值。此次更新中，恒瑞医药創新藥海曲泊帕（恒曲®）的推薦等級進一步提升，是目前唯一獲得II級推薦用於CTIT治療和二級預防的TPO-RA類藥物（2A類證據），而其他TPO-RA類藥物作為III級推薦或未被推薦^[1]。

CTIT是指放化療、免疫治療、靶向治療等在內的多種腫瘤治療手段對骨髓產生抑製作用，導致血小板計數低於100×109/L的一種臨床表現^[2]，是抗腫瘤治療中最常見的血液學毒性反應之一。CTIT可導致患者腫瘤治療延遲、劑量降低，最終影響患者腫瘤治療效果，還會增加患者的出血風險，是腫瘤治療中不得不麵臨的難題。

海曲泊帕是恒瑞医药研發的1類創新藥，也是中國首個自主研發的非肽類口服血小板生成素受體激動劑，通過激活TPO-R介導的STAT和MAPK信號轉導通路，促進血小板生成。該藥獲國家十二五重大專項支持，2021年6月上市，用於既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性原發免疫性血小板減少症（ITP）成人患者的治療，以及用於對免疫抑製治療療效不佳的重型再生障礙性貧血成人患者的治療。後被納入國家醫保，為此類患者帶來更具可及性的全新選擇。

海曲泊帕正進一步探索拓展新適應症。目前，該藥在化療所致血小板減少症、初治重型再生障礙性貧血、兒童免疫性血小板減少症、初治非重型再生障礙性貧血等方向的臨床研究正在進行中。其中單藥治療化療所致血小板減少症的Ⅲ期臨床研究正在中美澳及歐洲開展。2022年6月，海曲泊帕用於惡性腫瘤化療所致血小板減少症適應症獲FDA孤兒藥資格認定，有望加快推進臨床試驗及上市注冊的進度，服務全球患者。

作為新一代TPO-RA藥物，海曲泊帕已多次獲得國內外學術界認可。前不久，《中國腫瘤藥物相關血小板減少專家診療共識(2023版)》發布，海曲泊帕在內的血小板生成素受體激動劑(TPO-RAs)被作為2A級推薦，用於重組人血小板生成素（rhTPO）或重組人白介素-11（rhIL‑11）療效不佳或不耐受的患者^[3]。2023年3月，海曲泊帕治療惡性腫瘤治療所致血小板減少症的二期臨床研究作為口頭報道在歐洲內科學大會上發布，這是首個取得隨機雙盲對照研究陽性結果的TPO-RA。該結果顯示，海曲泊帕組和安慰劑組分別達到 60.7%和12.9%的有效率（OR:10.4，p=0.0001），達到主要研究終點。口服海曲泊帕展現了良好的療效，85.7%的患者能在14天內血小板計數≥100×109/L並恢複化療^[4]。此外，海曲泊帕相關研究涉及的10餘篇論文發表於《血液學與腫瘤學雜誌》等權威學術期刊上，關鍵研究數據在美國血液學年會（ASH）上以口頭報告的形式公布。2022年4月，“小分子人血小板生成素受體激動劑海曲泊帕乙醇胺片獲批”被中國醫學科學院評為藥學領域中國2021年度重要醫學進展。為規範臨床用藥，CSCO抗腫瘤藥物治療安全管理專家委員會製定了《海曲泊帕臨床應用指導原則》^[5]。

作為創新型國際化製藥企業，恒瑞医药長期踐行“科技為本、為人類創造健康生活”的使命，聚焦未滿足的臨床需求，潛心開展創新研發，努力守護患者健康生活和生命質量。目前公司已上市自研創新藥13款、合作引進創新藥2款，另有80多個自主創新產品正在臨床開發，270多項臨床試驗在國內外開展，創新成果穩居行業領先地位。未來，恒瑞医药將一如既往秉持以患者為中心的理念，努力研製更多新藥、好藥，服務“健康中國”，惠及全球患者。

參考文獻：

1．中國臨床腫瘤學會(CSCO)腫瘤治療所致血小板減少症診療指南.2023/中國臨床腫瘤學會指南工作委員會組織編寫.一北京：人民衛生出版社，2023.3 ISBN978-7-117-34632-0

2．中國臨床腫瘤學會指南工作委員會. 腫瘤治療所致血小板減少症（CTIT）診療指南（2022版）[J]. 2022, 中國臨床腫瘤學會（CSCO）.

3．中國抗癌協會腫瘤臨床化療專業委員會, 中國抗癌協會腫瘤支持治療專業委員會. 中國腫瘤藥物相關血小板減少診療專家共識(2023版)[J]. 中華醫學雜誌, 2023, 103(33): 2579-2590.

4．Jun Ma, Yusheng Wang, Jun Yao, et al. A multicenter, randomized phase II trial on the efficacy and safety of hetrombopag for the treatment of chemotherapy-induced thrombocytopenia  in patients with advanced solid tumors. 2023 European Congress of Internal Medicine, Abstract 2360.

5. 中國臨床腫瘤學會（CSCO）抗腫瘤藥物治療安全管理專家委員會. 海曲泊帕臨床應用指導原則 [J] . 白血病·淋巴瘤, 2022, 31(10) : 577-582.