近日，恒瑞医药子公司瑞石生物創新藥Edralbrutinib片用於治療視神經脊髓炎譜係疾病（NMOSD）適應症獲得了美國食品藥品監督管理局（簡稱“FDA”）授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD）。Edralbrutinib片是國內自主研發的國家1類新藥，為新型、口服、不可逆的BTK抑製劑，是同類產品國內首創。本次Edralbrutinib片獲得美國FDA孤兒藥資格認定，有望加快推進臨床試驗及上市注冊的進度，同時將有機會在產品研發、注冊及商業化等方麵享受美國的政策支持。

孤兒藥（Orphan Drug）又稱為罕見病藥，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用於在美國每年患病人數低於20萬人的罕見病藥物和生物製劑，並給予相關產品政策支持，因此，獲得孤兒藥認定對於新藥研發具有重要意義。本次Edralbrutinib片獲得美國FDA孤兒藥資格認定後，有望加快推進臨床試驗及上市注冊的進度，同時，可享受一定的政策支持，包括但不限於臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產品獲批後將享受7年的市場獨占權。

視神經脊髓炎譜係疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders，）是一種罕見的慢性、自身免疫性、中樞神經炎性脫髓鞘病變，主要累及視神經和脊髓。臨床以反複發作的視神經炎和長節段橫貫性脊髓炎為特征，兩者可能同時發生或單獨出現。NMOSD為高複發、高致殘性疾病，多數患者遺留有嚴重的視力障礙，或肢體功能障礙、尿便障礙。迄今國內隻有2款進口產品獲批，尚無國產自主研發的藥物有NMOSD適應症獲批，患者疾病負擔和社會經濟負擔均較重。2020年8月，Edralbrutinib片獲批開展治療視神經脊髓炎（NMOSD）的臨床試驗。

Edralbrutinib片是一種高效、新型、不可逆的二代口服布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑製劑。Edralbrutinib可選擇性抑製B細胞的活化、增殖和存活，並可以作用於巨噬細胞等其他免疫細胞，進而影響B細胞和其他免疫細胞介導的自身免疫炎性過程，後兩者皆為視神經脊髓炎譜係疾病（NMOSD）的關鍵病理過程。目前，Edralbrutinib片針對NMOSD的II期臨床研究已完成所有患者訪試，正在進行數據分析。

此前，恒瑞医药創新藥卡瑞利珠單抗和海曲泊帕也先後獲得了美國FDA授予的孤兒藥資格認定。2021年4月，公司注射用卡瑞利珠單抗（艾瑞卡®)聯合甲磺酸阿帕替尼片（艾坦®）用於肝細胞癌適應症獲得美國FDA孤兒藥資格認定，目前該國際多中心III期臨床研究已達到主要研究終點，已進入在美國遞交新藥上市申請準備階段。該適應症已於今年1月在國內獲批上市，這也是中國首個獲批的用於治療晚期肝細胞癌的PD-1抑製劑與小分子抗血管生成藥物組合；2022年6月，公司創新藥海曲泊帕乙醇胺片（恒曲®）用於惡性腫瘤化療所致血小板減少症適應症（CIT）獲FDA孤兒藥資格認定，有望加快推進臨床試驗及上市注冊的進度。

作為創新型國際化製藥企業，恒瑞医药長期踐行“科技為本、為人類創造健康生活”的使命，聚焦未滿足的臨床需求，潛心開展創新研發，致力於以不斷豐富的創新藥布局，持續提升患者用藥的可及性和可負擔性。公司先後在連雲港、上海、成都、美國和歐洲等地設立了15個研發中心或分支機構，打造了一支5000多人的規模化、專業化、能力全麵的全球研發團隊。目前，公司已有12款自研創新藥獲批上市，1款合作引進創新藥獲批上市，另有80多個自主創新產品正在臨床開發，260多項臨床試驗在國內外開展。同時，公司還建立了一批具有自主知識產權、國際領先的新技術平台，為持續輸出創新成果提供強大保障。

未來，恒瑞医药將一如既往秉持以患者為中心的理念，聚焦前沿領域，潛心醫藥創新，努力研製更多新藥、好藥，惠及更多的全球患者。