近日，恒瑞医药收到國家藥品監督管理局核準簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》，批準公司1類新藥海曲泊帕乙醇胺片開展聯合環孢素（CsA）用於初治非重型再生障礙性貧血（NSAA）的臨床試驗。

再生障礙性貧血（Aplastic anemia，以下簡稱“再障”或“AA”）是一組由多種病因所致的骨髓造血衰竭綜合征，以骨髓造血細胞增生減低和外周全血細胞減少為特征，臨床以貧血、出血和感染為主要表現。再障的年發病率在我國為0.74/10萬人口^[1]。根據骨髓衰竭的嚴重程度，再障可分為重型再障（Severe aplastic anemia,SAA）和非重型再障（Non-severe aplastic anemia,NSAA）。

根據文獻報道^[2、3]，單獨使用環孢素（Cyclosporine,CsA）治療NSAA的完全血液學應答率（Complete response,CR）為14%~23%，總血液學應答率（Overall response,OR）為42%~46%。治療後仍有近50%的患者無法獲益，需要反複輸注血製品，麵臨感染和疾病進展的風險，需要接受更強的標準免疫抑製治療甚至造血幹細胞移植。國內臨床使用雄激素聯合CsA能提升治療有效率，但由於雄激素的肝毒性，特別是男性化的副作用在一定程度上限製了其使用。開發能與環孢素聯用提升有效率且副作用小的NSAA治療藥物來提高疾病的血液學應答率，對於提升患者生存質量、降低疾病的進展率有著重要的意義。

海曲泊帕乙醇胺是恒瑞医药自主研發的、一種口服非肽類血小板生成素受體（TPO-R）激動劑，通過激活TPO-R介導的STAT和MAPK信號轉導通路，促進血小板生成。海曲泊帕乙醇胺片已獲批上市兩個適應症，分別為：2021年6月獲得國家藥監局批準用於既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性原發免疫性血小板減少症成人患者的治療，以及用於對免疫抑製治療療效不佳的重型再生障礙性貧血成人患者的治療。

目前，國內尚無血小板生成素受體激動劑獲批NSAA適應症，基於海曲泊帕在SAA患者中的療效和良好的安全性，恒瑞医药計劃開展在初治NSAA患者中的療效和安全性研究，以提高NSAA的血液學應答率，改善患者生存質量。

參考文獻：

[1]. 楊崇禮, 張曉波. 全國再生障礙性貧血發病情況調查[J]. 中國醫學科學院學報, 1992(01):6-11.

[2]. 蘇雁, 吳潤暉, 鄭傑, 等. 環孢素A治療126例兒童非重型再生障礙性貧血療效分析[J]. 臨床兒科雜誌, 2015,33(05):413-416.

[3]. Marsh J, Schrezenmeier H, Marin P, et al. Prospective randomized multicenter study comparing cyclosporin alone versus the  combination of antithymocyte globulin and cyclosporin for treatment of patients with  nonsevere aplastic anemia: a report from the European Blood and Marrow Transplant  (EBMT) Severe Aplastic Anaemia Working Party[J]. Blood, 1999,93(7):2191-2195.