近日，恒瑞医药創新藥卡瑞利珠單抗聯合法米替尼一線治療腫瘤細胞PD-L1表達陽性[腫瘤比例評分（TPS）≥1%]且不伴有EGFR/ALK基因異常的複發性或轉移性非小細胞肺癌被國家藥品監督管理局藥品審評中心擬納入突破性治療品種公示名單。

根據GLOBOCAN 2020報告，肺癌的發病率為所有惡性腫瘤的第二位，但死亡率卻位居首位，嚴重威脅著人們的健康^[1]。在肺癌的所有病理組織學類型中，NSCLC大約占85%^[2]。由於缺乏早期明顯症狀，大多數NSCLC確診時即為晚期轉移性肺癌，總體預後較差。近10年來，晚期NSCLC的治療逐步由化療治療轉變為基於驅動基因突變與否的個體化治療：驅動基因突變者，能夠從靶向治療中獲得顯著優於化療的治療獲益；而針對驅動基因陰性者，靶向PD-1/PD-L1等免疫檢查點抑製劑的治療亦取得令人矚目的進展，延長了晚期NSCLC的生存期。但目前，針對PD-L1 TPS≥1%的EGFR基因突變陰性和ALK陰性的局部晚期或轉移性NSCLC一線單藥治療，臨床獲益仍相對有限^[3]。因此，在當前免疫治療有效的基礎上，如何進一步提高免疫治療療效，擴大免疫治療獲益人群，並實現驅動基因陰性NSCLC的去化療願景，是重要的未滿足臨床需求。

注射用卡瑞利珠單抗是恒瑞医药自主研發並具有知識產權的人源化PD-1單克隆抗體，可與人PD-1受體結合並阻斷PD-1/PD-L1通路，恢複機體的抗腫瘤免疫力，從而形成癌症免疫治療基礎。自2019年5月上市以來，已相繼在肺癌、肝癌、食管癌、鼻咽癌以及淋巴瘤五大瘤種中獲批8個適應症，其中2項為NSCLC的一線治療，是目前獲批適應症和覆蓋瘤種數量領先的國產PD-1產品之一。蘋果酸法米替尼膠囊是恒瑞自主研發的小分子多靶點酪氨酸激酶抑製劑，對多種受體酪氨酸激酶有抑製活性，屬於多靶點抗血管生成靶向藥。

目前，恒瑞医药正在開展卡瑞利珠單抗聯合蘋果酸法米替尼對比帕博利珠單抗一線治療PD-L1表達陽性的複發性或轉移性非小細胞肺癌的隨機、開放、對照、多中心的Ⅲ期臨床研究。

什麽是突破性療法認定？

為鼓勵研究和創製具有明顯臨床優勢的藥物，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發布了《國家藥監局關於發布＜突破性治療藥物審評工作程序（試行）＞等三個文件的公告》（2020年第82號），明確了突破性療法的納入範圍：藥物臨床試驗期間，用於防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等。藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優先配置資源進行溝通交流，加強指導並促進藥物研發。

參考文獻：

[1]. Sung, Hyuna, et al. "Global cancer statistics 2020: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries." CA: a cancer journal for clinicians 71.3 (2021): 209-249.

[2]. Molina, Julian R., et al. "Non-small cell lung cancer: epidemiology, risk factors, treatment, and survivorship." Mayo clinic proceedings. Vol. 83. No. 5. Elsevier, 2008.

[3] Wu, Yi‐Long, et al. "Randomized clinical trial of pembrolizumab vs chemotherapy for previously untreated Chinese patients with PD‐L1‐positive locally advanced or metastatic non–small‐cell lung cancer: KEYNOTE‐042 China Study." International journal of cancer 148.9 (2021): 2313-2320.